美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说:“Defitelio(
肝小静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤维钠(去纤苷)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
基于去纤维钠抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳入了19例sHVOD患者。推荐去纤维钠(去纤苷)剂量为每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗HVOD的有效性。
在儿童患者的临床试验中,去纤维钠也发挥了积极的作用,患者的生存率明显提高,而且,研究表明加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤维钠治疗HVOD的疗效。
综上所述,去纤维钠(去纤苷)治疗肝小静脉闭塞病患者无论是成人还是儿童都有不错的效果,是患者们不错的选择。
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