米托坦/密妥坦/曼托坦在临床数据上的治疗效果如何？

　　米托坦可视为一种肾上腺细胞毒性药物(cytotoxic agent)，可在不破坏细胞的情况下抑制肾上腺;米托坦可改变人体内肾上腺皮质内泌素(corisol)在肾脏以外的代谢;适用于治疗功能型和非功能型不能动手术的肾上腺皮质癌瘤。肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，对化疗不敏感，出现转移的患者五年生存率不足15%。在既往研究中，有两种在米托坦基础上联合化疗方案的有效率相对较高。第一种为EDP-米托坦方案，该方案在一项包含28例入组者的研究中获得了53%的有效率；具体用法为：依托泊苷 阿霉素 顺铂，每4周一疗程。第二种为链脲佐菌素（streptozocin,STZ）-米托坦方案，此方案在一项纳入22例晚期肾上腺皮质癌患者的研究中取得了33%的有效率。

　　米托坦治疗肾上腺皮质癌的数据较少。临床试验评估了米托坦在晚期ACC中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用米托坦单药治疗。评估无进展生存期和总体生存期（PFS,OS）；研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0-73），中位OS为18.5个月（范围1.3-220）。

　　两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51（p = 0.002）和0.59（p = 0.017）；米托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35（p <0.001）和0.34（p <0.001）；研究表明尽管米托坦单药治疗患者的客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。

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