去纤维钠(去纤苷)是2016年在美国获批的新药,也是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂,可以作用于内皮细胞的腺苷A1/A2受体从而产生多种下游效应,这些受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应。近年来,多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗VOD安全有效的药物。
在临床试验中,对HSCT后出现VOD的患者进行去纤维钠治疗,接受去纤维钠治疗的患者100天后的生存率为38%~45%;而通过数据分析发现,预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100天后的生存率仅为21%~31%。去纤维钠的使用使患者的生存率明显上升。
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2024-03-23
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