地拉罗司(JADENU/deferasirox)对铁质积聚能有多大的治疗效果？

　　地拉罗司（恩瑞格）是一种口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β地中海贫血和其他慢性贫血而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国批准的第一种用于此目的的口服药物。根据FDA的报告，服用地拉罗司口服混悬液片剂的患者出现肾功能衰竭和血细胞减少。今天咱们就来详细了解一下地拉罗司对铁质积聚能有多大的疗效？

　　根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。

　　在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡，但均与地拉罗司治疗无关。

　　此项试验结果表明，地拉罗司（恩瑞格）可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。

　　地拉罗司对铁质积聚能有多大的疗效？

　　一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司（恩瑞格）的安全性及疗效。

　　研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d.

　　共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。

　　研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。

　　地拉罗司（恩瑞格）是Exjade的一种新口服配方，是首个可直接吞服的每日一次口服铁螯合剂。Exjade则是一种分散片，必须在液体中混合并在饭前至少30分钟空腹服用。地拉罗司则在有无便餐的情况下均可直接吞服，从而大大简化了慢性铁过载（CIO）的治疗管理。

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