罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)对治疗难治性再生障碍性贫血患者安全有效?

2022-08-02 作者: 康必行-小怡

  罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是一种c-MPL激动剂,可刺激内源性血小板生成素的产生,并促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。再生障碍性贫血简称再障,是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征,以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。

  该研究(NCT02094417)是一项开放标签、2期研随机研究,包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁,血小板减少(血小板计数≤30x109/L)并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血,ECOG评分≤2,既往接受过免疫抑制治疗,包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。在研究的剂量确定部分,根据血小板计数分层后的静态分配程序,将患者随机分配至不同的固定剂量组(皮下注射罗米司亭1、3、6或10μg/kg,每周一次,共8周)。在研究的扩展部分,根据血小板的缓解和至多1年(9–52周)的安全性,患者每4周进行一次剂量调整,持续接受罗米司亭治疗(每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg)。在46-53周内有血小板缓解的患者,继续剂量调整治疗2年(53-156周)(每周一次3、6、10、13、16和20μg/kg的剂量)。主要终点是在第9周(完成剂量确定部分后)达到血小板缓解的患者比例。在第9周按方案在所有了评估反应的患者中评估活性,并在接受至少一剂罗米司亭治疗的所有患者中评估安全性。

  2014年4月14日至11月24日,共有35名患者入组并随机分配至以下四个剂量组:罗米司亭1μg/kg(n=7)、3μg/kg(n=9)、6μg/kg(n=9)和10μg/kg(n=10)。最终分析的数据截止日期为2018年4月14日。所有患者的中位治疗时间为53周(IQ=35-155)。在可评估的33名患者中,有10名(30%)患者在第9周达到了血小板缓解,包括7名(70%)10μg/kg组患者和3名(33%)6μg/kg组患者。在扩展研究期间,33位可评估患者中有18位(55%)在46-53周内达到血小板缓解,可以继续治疗。10名(30%)患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案,其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。

  在35名患者中,3名(9%)患者出现与治疗相关的不良事件,包括1级或2级肌痛、疲劳和头晕。17名(49%)患者出现≥3级的不良事件;7名(20%)患者出现严重不良事件(发热性中性粒细胞减少、白内障、视网膜脱离、黄斑纤维化、腹股沟疝、阑尾炎、蜂窝织炎、肌腱损伤和输血反应各1例);1名患者在治疗期间死于败血症;这些事件均与治疗无关。没有患者出现克隆演变。

  对于难治性再生障碍性贫血患者,罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。这些发现值得进一步研究。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)可有效维持血小板计数在安全范围内?

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