依帕伐单抗(GAMIFANT)是治疗原发性HLH患者的有效靶向方案?

2022-08-03 作者: 康必行-小怡

  依帕伐单抗(GAMIFANT)从作用机理来看,它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。IFN-γ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子,INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,这最终会导致器官衰竭。拟开发用于:难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童(新生儿及以上)患者的治疗。

  在临床疗效方面,根据《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究,依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果,研究证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

  该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗;26例患者完成了研究。结果显示,在完成8周治疗后,经治组(n=27)和整个研究组(加上7例未经治患者,n=34)分别有63%、65%的患者病情缓解,这显著高于预设的零假设40%;两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植(HSCT);在最后一次观察中,两组分别有74%、71%的患者仍存活。

  2018年,美国FDA批准依帕伐单抗用于治疗儿童或成年原发性HLH患者。这些患者患有复发/难治性疾病,在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化,或对常规疗法不耐受。

  根据Sobi公司早前新闻稿描述,依帕伐单抗是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法,这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。在该药获得批准以前,接受造血干细胞移植之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗,临床上尚无药物能够特异性打击这一靶点。

  原发性HLH是一种非常罕见,进展迅速,通常致命的高度炎症性综合征,IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。患者症状通常在出生后第一年就会出现,如不加以治疗,平均生存期不到两个月。前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况,为患者进行造血干细胞移植做准备。造血干细胞移植是目前唯一能够治愈HLH的方法。祝贺依帕伐单抗注射液新药上市申请在中国拟纳入优先审评,希望该产品早日获批,让更多原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症患者从中获益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:依帕伐单抗(GAMIFANT)代表着治疗原发性HLH的一种全新方法?

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