普乐沙福(MOZOBIL/PLERIXAFOR)的药理作用及在临床试验中治疗效果说明

　　普乐沙福是一种趋化因子受体CXCR4抑制剂,阻断CXCR4与同源配体(基质细胞衍生因子-1a，SDF-1a)的结合。研究认为，SDF-1a和CXCR4在人HSCs定向移动并归巢到骨髓的过程中发挥作用。一旦进入骨髓，干细胞CXCR4直接通过SDF-1 a或通过诱导其他粘附因子，帮助这些细胞错定在骨髓基质中。普乐沙福引起小鼠、犬、人白细胞增多和循环系统中的造血祖细胞数升高。在犬移植模型中，普乐沙福动员的CD34细胞具有植入能力和长达年的再生能力。

　　Mozobil，中文名为普乐沙福，是一种用于动员患者骨髓中的造血干细胞，以便收集这些细胞，并用于同一患者的移植。普乐沙福与激素粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合使用，仅适用于干细胞收集困难的患者。

　　接受普乐沙福治疗的患者如下：

　　1.成人淋巴瘤或多发性骨髓瘤(血癌类型)；

　　2.患有淋巴瘤或实性肿瘤的1岁儿童。

　　在涉及298例成人非霍奇金淋巴瘤和302例成人多发性骨髓瘤的两项主要研究中，接受普乐沙福治疗的患者比接受安慰剂(一种虚拟疗法)的患者更多的患者达到了干细胞的目标数量，并成功地植入了干细胞(细胞在移植后开始生长和产生正常血细胞)。在这两项研究中，患者也接受了G-CSF。

　　在患有淋巴瘤的成人中，接受普乐沙福的人中有59%(89/150)在4天内达到了干细胞的目标数量，而在接受安慰剂的患者中，这一比例为20%(29/148)。在患有多发性骨髓瘤的成年人中，接受普乐沙福的患者中有72%(106/148)在4天内达到了干细胞的目标数量，而接受安慰剂的患者中有34%(53/154)达到了干细胞的目标数量。

　　在一项涉及45名儿童淋巴瘤或实体肿瘤的主要研究中，接受普乐沙福治疗的患者中，80%(30人中有24人)血液中干细胞的数量至少增加了一倍，相比之下，仅接受标准动员治疗的患者占29%(14人中有4人)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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