免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在美国,ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上,TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。
一项研究试验结果显示:在主要终点方面,在12个月治疗期间(95%CI:10,11)血小板应答(>50×10的9次方/L)的中位月数为11个月,首次血小板应答的中位时间为2.1周(95%CI:1.1,3.0)。此外,93%(70例)的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面,32%(24)的患者实现至少6个月的缓解,定义为在没有Nplate和任何ITP药物(伴随或抢救)的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。
该试验中,
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