罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)能有效治疗GBM患者的血小板减少症?

　　罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)通过结合和激活TPO受体增加血小板生成，与内源性TPO类似的机制。Nplate是血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)对皮质激素，免疫球蛋白或脾切除反应不充分患者中的血小板减少症。Nplate只应用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。不应意向使用血小板计数正常化。

　　研究者在PLATUM-II期开放、多中心、单臂试验中，纳入放化疗期间诊断为CTCAE 3或4级血小板减少症的患者，每周皮下注射罗米司亭。PLATUM研究指标是接受romiplostim治疗的血小板减少症患者能够完成6个替莫唑胺化疗周期的百分比＞10%（p0=0.10；pA=0.35）。根据0.05%的I型误差和95%检验效能，必须招募31例患者；按Fleming两步法，招募20例患者后进行预计划的中期分析时，试验取得成功而提前终止。结果，招募20例患者，年龄33～73岁，中位数61岁。12例患者经历6个周期替莫唑胺治疗，成功率为60%（95%CI，36%～81%）。4例患者使用romiplostim无效，停用替莫唑胺后，2例进展，2例出现与romiplostim无关的不良反应。

　　罗米司亭可使替莫唑胺诱导的3/4级血小板减少症患者能够完成6个替莫唑胺化疗周期的比例从10%上升到60%，而且未发生严重不良反应。仅观察到1例肺栓塞，也未见大出血的报道。因此，没有证据表明romiplostim对PFS或整体生存有不利影响。然而，PLATUM研究是一项小型的局限性试验，不能排除替莫唑胺以外的其它药物，例如抗癫痫药，甲氧苄氨嘧啶磺胺甲恶唑的同时使用出现血小板减少症。欧洲癌症研究与治疗组织计划进行随机试验，认为romiplostim有助于减少血小板输注和出血并发症；更重要的是允许患者完成化疗，使得因化疗所致血小板减少症的患者预后得到改善。此类试验在对化疗敏感的患者，如MGMT启动子甲基化患者中进行，有助耐受长期化疗。

　　最后研究结论为，血小板生成素受体激动剂romiplostim可预防和治疗GBM患者替莫唑胺诱导的血小板减少症，改善GBM患者的化疗耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  罗米司亭  https://www.kangbixing.com/drug/lmst/