造血干细胞移植可用于治疗患有恶性和非癌性血液系统疾病,例如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。肝脏肝静脉阻塞,也称为窦性阻塞综合征,是疗法的一种罕见、早期且危及生命的并发症。据去纤苷治疗严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭的3期试验数据显示,与历史对照相比,去纤维苷提高了生存率和完全缓解率。该研究数据表明,去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者,也被称为窦性阻塞综合征(SOS),与严格选择的历史对照相比,造血干细胞移植(HSCT)后多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)方面具有统计学意义的改善。
3期研究调查了
历史对照方法为与高死亡率相关的孤儿疾病的3期评估提供了一种新方法,其中安慰剂对照是不道德的。
与历史对照相比,去纤苷与造血干细胞移植后第100天生存率(主要终点)的具有统计学意义的改善相关。第100天存活率的组间估计差异为23.0%(95.1%置信区间(CI):5.2%-40.8%;P=0.0109),采用倾向调整分析。造血干细胞移植后第100天(次要终点)的完全缓解(CR)率差异导致经倾向评分调整的估计组间差异为19.0%(95.1%CI:3.5–34.6;P=0.0160)。去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。
低血压是两组中最常见的不良事件(
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