在2017年1月至2019年3月期间,这项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排;20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变;18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小,缩小比例超过了30%,达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。
存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者,中位无进展生存期为7.2个月,显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。基于以上数据,美国FDA规定,使用
Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂,IC50值小于2nM。Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活,从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1,FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性,从而导致本构FGFR激活,包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物(TRA2b)融合蛋白。
培米替尼Pemazyre不良反应:
最常见的不良反应(发生率≥20%)是高磷酸盐血症,脱发,腹泻,指甲毒性,疲劳,消化不良,恶心,便秘,口腔炎,干眼症,口干,食欲不振,呕吐,关节痛,腹痛,低磷血症,背痛和皮肤干燥。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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