伴FLT3-ITD突变的急性髓系白血病(AML)经异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)预后不佳,1年生存率不足20%。有研究表明,在allo-HSCT后达到完全缓解(CR)的患者中,
在本研究中,试验组为13例allo-HSCT后接受索拉非尼达到CR的患者,对照组是17例allo-HSCT后达到CR但未接受
两组患者的基线特征和移植特征(包括移植时的疾病分期)相当。allo-HSCT后中位81天(范围:29-232天)开始索拉非尼治疗,中位每日剂量为200(范围:200-800)mg口服,中位持续时间为365天(范围:7-853天)。11例患者能够达到至少400 mg/天的最大剂量。与对照组相比,给药并未使移植物抗宿主病(GVHD)的发生率升高,也未导致毒性增强。通过剂量调整/暂时停药,在所有10/11例病例中不良反应可管理。索拉非尼维持治疗的中位随访期为33个月(范围:3.8~43.3),显著改善了总生存期(100%)和无复发生存期(90.1%),尤其是在移植时首次达到CR的患者中,p值分别为0.007和0.029。
现有数据表明,allo-HSCT后进行
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