该分析纳入了两项拉罗替尼临床试验(SCOUT[NCT02637687]和NAVIGATE[NCT02576431])中非CNS NTRK基因融合的儿童肿瘤患者(年龄<18岁)。NTRK基因融合状态在入组前通过地方检测确定,
数据截止时,第1组的70名儿科患者额外进行了12个月的随访。第1组和第2组的中位年龄分别为1.8(0-18)岁和2.2(0-18)岁。两组患者数据集中共包括7种不同的肿瘤类型:均以婴儿纤维肉瘤居多(IFS),此外还包括其他软组织肉瘤(STS)、先天性中胚层肾癌(CMN)、甲状腺癌、骨肉瘤、乳腺癌及黑色素瘤。两组患者数据集分析,既往全身治疗的中位数为1(0-5)。
分析患者基线显示,2组中有11个NTRK基因融合伴侣,以ETV6-NTRK3最为常见(n=47,50%)。较为罕见的是,研究者在一名患者体内发现了四种不同的NTRK1基因融合。
分析结果显示,1组拉罗替尼的ORR为87%[95%CI,(77,94)],完全缓解率为44%(包括病理完全缓解)。对第二组分析显示,
1组和2组的中位DoR均为43.3个月。1组的48个月DoR率达到了48%[95%CI,(30,65)],中位PFS为45.1个月[95%CI,(22.1,NE)],48个月的PFS率和OS率分别为45%[95%CI,(29,61)]和92%[95%CI,(85,99)]。2组的中位DoR和PFS分别为43.3个月和37.4个月,48个月OS率为93%[95%CI,(86-99)]。
1组中未出现新的或意外的安全信号,2组中所有治疗相关的不良反应(TRAEs)主要为1级或2级。4例患者(4%)因TRAEs(中性粒细胞计数减少、肺换气不足及情绪障碍)停止治疗。该数据集的分析中共有10名患者发生骨折,但尚未证明与
在长期随访的扩展数据集中,拉罗替尼治疗非CNS NTRK基因融合儿童肿瘤患者显示出快速和持久的抗肿瘤疗效,延长了患者生存期且具有良好的安全性。在既往接受过0线和≥1线治疗的患者中,
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