阿培利司/阿博利布(PIQRAY)可用于PIK3CA相关过度生长谱表现的2岁及以上儿童患者？

　　2019年5月24日FDA批准阿培利司（商品名Piqray）与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。2022年4月5日，FDA加速批准了阿培利司（商品名Vijoice）用于有严重PIK3CA相关过度生长谱(PROS)表现且需要全身治疗的成人和2岁及以上儿童患者。该审批意见是基于EPIK-P1试验(NCT04285723)的真实世界数据。

　　PIK3CA相关的过度生长谱(PROS)是一组罕见的疾病，其特征是由于PIK3CA基因突变激活磷脂酰肌醇/AKT/mTOR通路，导致过度生长和血管异常。其患病率难以估计，大约每100万人中有14例患者。临床可选择的治疗方式较少，在此之前FDA未批准用于PROS的药物。

　　这是一项回顾性数据记录研究，从同情用药项目中筛选了一部分使用阿培利司严重或有生命危险的PROS患者。本研究从7个EPIK-P1研究中心提取了符合纳入标准患者的数据，并汇总之前记录在患者病历中的纵向信息，以评估阿培利司治疗PROS的疗效和安全性。2019年9月23日及之前使用阿培利司的患者将被纳入本研究，数据截止日期是2020年3月9日。

　　主要终点是独立中心放射学评估（ICRR）的24周缓解率。次要终点的目的是评估阿培利司的临床获益，并补充从主要终点分析中获得的信息。

　　58例患者纳入本研究，因1例撤出知情，全研究人群为57例，患者数据来自全球5个国家的7个研究中心。PROS的临床表现具有异质性。报告的多数PROS亚型为CLOVES。其他占比≥5%的PROS亚型为MCAP、KTS和FIL。4例患儿同时报告了CLOVES和MCAP亚型。大多数患者在出生时就被诊断出疾病。12例（37.5%）患者获得缓解，亚组分析显示24周缓解率总体一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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