维纳妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷治疗急性髓细胞性白血病的效果如何？

　　维奈托克(venetoclax)又译为维奈克拉，是全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物，被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市，已经获批的适应症有：

　　1、二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL)；

　　2、联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)；

　　3、联合阿扎胞苷/地西他滨/阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。

　　维奈托克是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞凋亡的目的。BCL-2是一类负责调节细胞凋亡的基因家族，在维持细胞存活以及抑制细胞凋亡中发挥着重要作用。BCL-2基因突变是多种癌症发生的主要原因，当BCL-2中抗凋亡基因过表达会阻止细胞色素C及SMAC释放，从而抑制细胞凋亡导致癌症的发生。

　　国际顶尖的临床医学期刊《新英格兰医学杂志》发布的一项研究表明，依布替尼（Ibrutinib）联合维奈托克治疗慢性淋巴细胞白血病的效果惊人：

　　1.几乎所有受试者都是完全应答(96%)；

　　2.单用伊布替尼一段时间从而缩小肿瘤大小，大大降低使用维奈托克治疗的肿瘤溶解综合症风险；

　　3.依布替尼联用维奈托克并没有显着增加副作用风险；

　　4.经过18个疗程的治疗后，60-70%的患者检测不到微小残留病变。

　　急性髓系白血病（AML）

　　维奈托克可在不适合接受化疗的老年急性髓性白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈托克成为老年急性髓性白血病患者的一种新的治疗选择！

　　维奈托克联合阿扎胞苷治疗急性髓细胞白血病（AML）

　　AML常发于老年患者，《新英格兰医学杂志》提到，患者在诊断出的平均年龄为68岁。目前，AML的标准治疗方法为强化诱导化疗，但是接近一半的患者由于合并症和化疗相关毒性不能接受高强度化疗，五年生存率极低。

　　2020年8月13日，《新英格兰医学杂志》发布了一篇文章关于维奈托克联合阿扎胞苷治疗急性髓细胞性白血病（AML）的3期临床试验，达到主要临床终点，联合治疗（维奈托克联合阿扎胞苷）与单药治疗（阿扎胞苷）相比，将患者死亡风险降低34%，且显着延长了患者总生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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