一项多中心、随机2期临床试验,比较了2种不同剂量去纤苷的疗效,研究纳入101例成人和48例儿童,入组患者均在移植后35 d内确诊为HSOS,并伴有多器官功能衰竭(multi-organ failure,MOF)(主要表现为由肾脏、肺脏和/或中枢神经系统功能障碍),或根据Bearman标准显示严重HSOS的风险≥30%。
A组(n=75)剂量为25 mg·kg⁻1·d⁻1,B组(n=74)为40 mg·kg⁻1·d⁻1,至少用药14 d,或直到完全缓解(complete response,CR)、HSOS进展或出现3至4级不良事件(adverse events,AEs)。CR率是主要临床终点,其定义为总胆红素下降到<2 mg/dl和MOF症状消除。两组治疗中位时间相似(19 d对比20 d),CR率差异无统计学意义(49%对比43%,P=0.613),100 d生存率差异也无统计学意义(44%对比39%,P=0.619),患者最主要的死亡原因是HSOS的进展(分别为29%和28%),治疗相关AEs总发生率相似(分别为7%和10%)。按年龄进行分组发现,A组儿童患者100 d生存率高于B组儿童(70%对比36%,P=0.020)。儿童患者的CR率和100 d生存率均高于成人,在A组中差异更为显著:儿童与成人CR率为70%对比39%(P=0.015),100 d生存率为70%对比33%(P=0.003)。
最近发表的一项国际关怀使用项目的最终结果再次证实了
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