地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)能有效改善造血功能？

　　地拉罗司是治疗地中海贫血的铁螯合剂产品，是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。地拉罗司由诺华原研开发，并于2005年在美国上市，该药品一种口服铁螯合剂，其与三价铁离子以2：1比例结合成复合物，将患者体内过载的铁离子以粪便形式排出体外，从而降低体内铁的贮存。主要用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症)，适用于两岁以上儿童及成人服用。

　　多项临床个案报告和临床试验提示，接受地拉罗司治疗后，发生铁过载的MDS患者有11%~22%摆脱了输血依赖；另有更多患者的输血量明显减少。地拉罗司所致的血液学反应的中位时间为3~5个月，且摆脱输血依赖的概率在治疗期间有所提高。意大利一项研究显示，对既往接受过去铁胺治疗的患者，地拉罗司亦可有血液学反应，16%的患者可摆脱输血依赖，中位血液学反应时间为9个月。此外，地拉罗司产生的血液学反应具有持久性，多可维持1年以上，复发率依次为血红蛋白反应者（40%）、中性粒细胞反应者（18.2%）、血小板反应者（7.7%）。GIMEMA试验还提示，输血需求相对较低的患者（每月输注红细胞≤4U）更容易在地拉罗司治疗1年后摆脱输血依赖。

　　此外，已发表的研究显示，地拉罗司对造血功能的改善并非限于红系，而是不同程度地见于所有类型的造血细胞。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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