恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)治疗复发/难治性急性髓系白血病的疗效好？

　　恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。Enasidenib（INN;商品名Idhifa）是一种药物，用于治疗异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因特定突变的复发或难治性急性髓系白血病，由FDA批准的IDH2伴随诊断测试确定。

　　《柳叶刀·血液学》杂志上发表了一项针对口服药物enasidenib（恩西地平）治疗复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者和MDS患者的I/II期临床试验（AG221-C-001）的亚组分析结果，详细描述了部分MDS患者在接受恩西地平治疗后的情况。

　　结果显示，在既往MDS预后极差的背景下，采用恩西地平治疗显著延长了复治患者的预后生存期。尽管这一结论仅为初步结论，但也为MDS的治疗提供了新的策略。

　　AG221-C-001研究中也发现，使用恩西地平无法根治MDS。研究者推测推测这可能是由于突变基因扩增，导致恩西地平单药治疗的疗效受到限制。

　　恩西地平作为单药治疗方案时，具有高耐受性、高活性以及可口服用药的优势，在AG221-C-001研究中也被证明其能够使罕见的携带IDH2突变的MDS患者获得一定时间的持续缓解。这一研究结果也提示，恩西地平或许能够与其他活性药物联合用药以改善少见但预后极差的MDS患者的预后情况。

　　任何级别的最常见不良反应(≥20%)为恶心，呕吐，腹泻，升高的胆红素和食欲减低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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