阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)治疗胃肠间质瘤成人患者的疗效持久？

　　阿维普替尼/阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)是一种口服的、高效、选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。Avapritinib主要通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，显示抗肿瘤活性。胃肠间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。2020年初，基于NAVIGATOR研究数据，阿泊替尼获FDA批准用于PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者的治疗，为这部分患者带来了生机。

　　阿泊替尼的Ⅰ期研究NAVIGATOR研究，通过进行爬坡试验确定了阿泊替尼的第二阶段推荐剂量，该研究的疗效评估结果也是值得一提：①对于PDGFRA外显子18突变的患者，阿泊替尼治疗的客观缓解率（ORR）达到86%，即有86%的患者在使用阿泊替尼后肿瘤缩小30%以上；②对于既往未接受过任何靶向药物治疗，一线应用阿泊替尼的PDGFRA外显子18突变患者，ORR可达到100%；③针对18外显子D842V突变患者，阿泊替尼治疗的ORR达到88%，而原有的三种靶向药物对该类患者几乎无效，因此，阿泊替尼的问世填补了这部分空白。

　　NAVIGATOR研究中，80%以上的PDGFRA外显子18突变患者使用阿泊替尼后肿瘤缩小，必然为部分患者带来了手术机会；此外，研究结果也显示，阿泊替尼的疗效持久（至数据截止日期，78%的PDGFRA外显子18突变患者仍在持续缓解中）。

　　基于NAVIGATOR研究数据，阿泊替尼获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或者转移性GIST成人患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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