恩西地平(IDHIFA)单药治疗急性髓系白血病的效果与传统方法相比如何？

　　急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　艾伏尼布和恩西地平分别是IDH1突变（mIDH1）和IDH2突变（mIDH2）的口服抑制剂。

　　一项Ⅲ期国际多中心、随机开放临床试验比较恩西地平单药与传统化疗方案（CCR）中剂量阿糖胞苷、低剂量阿糖胞苷、阿扎胞苷或仅最佳支持治疗（BSC）治疗mIDH2老年晚期AML患者。结果显示，恩西地平组与CCR组相比，ORR（41%与11%）、CR率（26%与3%）和HI率（41%与13%）均显著提高（P<0.001），并且恩西地平组中达到或持续红细胞输注独立性（TI）和血小板TI的患者比例更高，OS显著延长（P＝0.029），1年OS率分别为41%和26%，mOS时间为6.9个月，而CCR为5.7个月。

　　急性髓系白血病（AML）是最常见的一类白血病，是一种以髓系干祖细胞异常增殖和分化阻滞为特征的恶性血液肿瘤。其发病率随着年龄增长逐渐增加，65岁以下发病率约为2／10万，65岁以上达到20／10万。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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