芦曲泊帕(Mulpleta/lusutrombopag)治疗慢性肝病血小板减少症明显降低出血风险

　　Mulpleta能选择性地作用于人血小板生成素受体，激活血小板生成素信号通路，促进人骨髓细胞的增殖和分化诱导，增加血小板数量。血小板减少是一个常见的临床问题，血小板总数小于100×109/L为血小板减少症。血小板是防止出血的第一道防线，血小板计数较低时会产生黏膜、皮肤、消化道等部位出血。血小板减少症在我国具有较高的发病率，目前传统治疗方案为糖皮质激素治疗，以及免疫抑制剂或脾切除，但都存在一定的局限性。

　　2项随机、双盲、安慰剂对照试验【L-PLUS 1(N=97)和L-PLUS 2(N=215;NCT02389621)】评估了芦曲泊帕对计划接受手术的慢性肝病患者血小板减少症的疗效。患者按1:1的比例随机分为2组，一组接受3 mg芦曲泊帕治疗，另一组接受安慰剂，每天一次，持续7天。L-PLUS 1试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术之前不需要输注血小板的患者比例;

　　L-PLUS 2试验的主要疗效结果是在主要侵入性手术前不需要输血以及从随机分组到主要侵入性手术后7天不需要出血抢救治疗(即血小板制剂、其他血液制剂，包括红细胞和血浆、扩容器)的患者比例。

　　L-PLUS 1试验显示，芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为78%，而安慰剂对照组为13%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为76%，显著高于安慰剂组的6%。

　　L-PLUS 2试验显示，芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为65%，而安慰剂对照组为29%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为65%，显著高于安慰剂组的13%。

　　总结，两项试验均表明，相比安慰剂，芦曲泊帕的疗效有显著提高。在血小板减少症治疗过程当中，部分数据表明，除芦曲波帕之外阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭的疗效都优于安慰剂组，该类药物提供了更持久的血小板计数增加，从而为安全实施手术操作提供了更长的机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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