恩西地平(Enasidenib)为IDH2突变的急性髓性白血病患者带来了新的希望

　　急性髓系白血病是中国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低，之后随年龄逐渐升高，在70岁以上的老年人群中发病率最高，中位发病年龄68岁。AML进展快速，如不接受有效治疗，患者生存期仅为6-10个月，是死亡率最高的白血病亚型。

　　对于明确诊断为急性髓系白血病的患者一般采用先诱导治疗，缓解后再给予巩固、强化治疗或造血干细胞移植治疗治疗模式。

　　其中靶向治疗：针对突变基因的靶向抑制剂，包括FLT3抑制剂，BCL-2抑制剂、IDH抑制剂等；诊断白血病细胞表面抗原的治疗，如CD33单抗。那么靶向药物就是精准地将有虫害的杂草铲除的方法。

　　近年来的药物医学发展改变了复发或难治性急性髓性白血病的治疗前景，一些新药获得美国食品和药物管理局FDA批准用于针对特定突变的适应症：

　　FLT3抑制剂：吉瑞替尼(gilteritinib)和米哚妥林(midostuarin)；

　　IDH1抑制剂：艾伏尼布(拓舒沃、ivosidenib)于2019年获得美国食品药品监督管理局FDA批准，用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的新诊断的急性髓性白血病和复发或难治性急性髓性白血病。

　　IDH2抑制剂：恩西地平(Enasidenib)于2017年获得美国食品药品监督管理局FDA批准，用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓性白血病。

　　恩西地平(Enasidenib)是一种甲磺酸盐形式的药物，化学名称：2-甲基-1-[(4-[6-(三氟甲基)吡啶-2]-6-{[2-(三氟甲基)吡啶-4-]氨基}-1,3,5-三嗪-2-氨基]丙烷-2-醇甲磺酸盐，分子式为C19H17F6N7O·CH3SO3H（C20H21F6N7O4S），由美国食品药品监督管理局（FDA）批准开发生产。在血液或骨髓样本中检测到多种促进细胞增殖的酶的患者有资格接受恩西地平治疗，这种治疗特定疾病的新药在上市之前已获得美国FDA的“优先审查”地位和“孤儿药”称号。

　　药品中文名：恩西地平

　　商品名：Idhifa

　　英文名：Enasidenib

　　生产药企：Celgene美国

　　剂型：50mg或100mg*30片/瓶

　　中国上市：尚未在中国上市，没有进入医保范围

　　美国上市：2017年8月1日，美国FDA批准了Celgene的Idhifa(Enasidenib，恩西地平)上市，成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

　　基因靶点：是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。

　　适应症：主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。

　　剂量和给药方法：100 mg口服每天1次直至疾病进展或不可接受毒性。

　　恩西地平（Enasidenib）的工作原理

　　恩西地平（Enasidenib）的神奇之处在于它的靶向治疗机制。简单来说，恩西地平（Enasidenib）专门针对IDH2基因突变的AML患者。IDH2是一种在人体细胞代谢过程中扮演关键角色的酶，而当IDH2基因发生突变时，它会导致一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的有害物质的累积，这种物质被认为是白血病细胞生长的催化剂。

　　恩西地平（Enasidenib）通过抑制突变的IDH2酶活性，从而减少2-HG的产生。这就像是在白血病细胞的“食物”中加了“杀虫剂”，让这些不正常的细胞逐渐失去生命力。随着时间的推移，白血病细胞数量减少，患者的病情也会得到改善。

　　恩西地平治疗急性髓系白血病的临床效果如何？

　　根据来自20家医院的真实治疗案例统计，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的124名患者和接受其他一线治疗的复发或难治性的76名患者对比发现，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者总体反应率高于其他一线治疗患者，恩西地平(Enasidenib)治疗患者的中位无进展生存期为8个月，而接受其他一线治疗的中位无进展生存期为5个月。

　　与接受其他一线治疗的患者相比，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者在治疗期间住院的更少（14%对比46%）。

　　此结果证实了恩西地平(Enasidenib)对IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病的有效性，并证明与其他一线治疗相比住院率显着降低。

　　一项汇总了八年间在纪念斯隆凯特琳癌症中心接受恩西地平(Enasidenib)和艾伏尼布(拓舒沃、ivosidenib)治疗的169名患者数据，共有81名患者发生皮肤不良反应事件，其中有55名患者的皮肤不良反应事件与服用这两个靶向药相关。

　　最常见的皮肤不良反应类型是炎症性皮肤病、水肿、皮肤感染、皮肤瘙痒，其中水肿占32%；皮疹占18-26%，皮肤瘙痒占9-14%，还有中性粒细胞性皮肤病的恶化；值得注意的是，有50%的皮肤感染和15.5%的皮疹是严重的。

　　恩西地平（Enasidenib）为那些患有IDH2突变的急性髓性白血病患者带来了新的希望。虽然恩西地平并不是万能药，也不是适用于所有人的解决方案，但它的确为特定人群提供了一种新的、有前景的治疗选择。老挝卢修斯厂家已经仿制出价格十分低廉，药效一样的恩西地平，有需要的患者家属，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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