来那度胺联合地塞米松在 2006 年获得 FDA 批准，单独用药在 2008 年获得 FDA 批准用于治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)。这一适应症是来那度胺造福人类的最大贡献，同时也是成就新基医药的最大功臣。多发性骨髓瘤是浆细胞在骨髓中异常增生的恶性血液肿瘤。浆细胞是构成人体免疫系统的成分之一，正常的浆细胞可以产生免疫抗体，而 MM 患者体内仅产生一种没有免疫功能的抗体。多发性骨髓瘤是世界排名第二的血液系统恶性肿瘤，《2015 年全球癌症统计》显示，全球发病率约每十万人发病 2 人，占整个血液肿瘤的 15~20%。目前该病无法治愈，美国、欧洲和中国每年新增患者共约 7 万人。
在硼替佐米和来那度胺上市前，MM 治疗主要是通过普通化疗，效果差、副作用大。而硼替佐米和来那度胺的上市，不但对初期 MM 患者具有明显疗效，并且能有效缓解难治复发性 MM 患者病情，尤其来那度胺，能够在明显治疗患者的同时降低治疗过程中的并发症和毒副作用。在来那度胺上市之前，临床一般使用硼替佐米联合地塞米松进行治疗，对多发性骨髓瘤细胞进行选择性杀伤，疗效比较显著，但副作用很大。尤其是用药对患者造成神经病变，有很强的神经毒性。此外，还有一些比如贫血、血小板减少、胃肠道反应、乏力、带状疱疹等症状。
而来那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的毒性，并且药效比沙利度胺强 100 倍。根据三期临床试验的结果，来那度胺是目前治疗多发性骨髓瘤疗效最显著的药品，超过一半的病人服用该药后可以延长存活时间达到 3 年以上。因此，来那度胺在临床上主要用于对沙利度胺和硼替佐米效果不明显或无效的难治复发性 MM,效果明显，可以作为难治复发性 MM 的一线用药。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.