奥拉帕尼作为BRCA1/2胚系(gBRCA1/2)突变转移性胰腺癌患者维持治疗的理由是什么？

　　胰腺癌是所有肿瘤中最令人沮丧的肿瘤之一，其5年生存率低于5%，中位生存期不到20个月，若出现转移，生存期不到半年。一旦胰腺癌扩散到胰腺以外，控制疾病的唯一方法，80%以上都是使用毒性更强的多药化疗，只是为了让他们的生命延长6到8个月。这对病人来说并不一定有吸引力，他们希望延长无病生存期和生活质量，他们想两者兼得。

　　这背后的想法是：几年前有一些初步的数据显示，患有胚系BRCA突变的胰腺肿瘤患者（5%~15%）不同于其他的胰腺肿瘤患者，他们对铂类药物特别敏感。该研究的资深作者 Talia Golan 医学博士在"J Clin Oncol"上发表了一篇论文，该论文表明铂类药物在gBRCA突变的胰腺癌患者亚组中表现优异。

　　随着时间的推移，我们了解到同源重组（HR）和BRCA的缺陷正在推动这种敏感性，所以当PARP抑制剂类药剂开发出来时，这自然引起了我们的兴趣。我想很多人第一次看到胰腺癌的时候都会说口服药物（PARP抑制剂）是无法控制胰腺癌的，因为以氟尿嘧啶类药物为基础的一线联合化疗方案 FOLFIRINOX（5-FU+亚叶酸钙+伊立替康+奥沙利铂）也只能将PFS延迟几个月，那么这种口服药物（PARP抑制剂）是如何做到这一点的呢？那真是一场赌博。我认为有很多反对者认为这可能行不通，试验就是这样产生的。那这个试验是如何设计的呢？

　　要进行这项试验，有几个不同的步骤：首先，mPC患者必须接受胚系BRCA1/2基因检测。全世界有 3,315 人接受了这项研究的筛选，最终只有154人符合临床试验要求（92人进入奥拉帕尼组，62人进入安慰剂组）。

　　在这个群体中，你必须对铂类药物有响应。我们知道这是了解谁会对PARP抑制剂作出反应的重要部分，所以在这个试验中你实际上可以选择奥沙利铂，有些人服用吉西他滨，但坦率地说，大多数人都服用了改良的 FOLFIRINOX 方案，因为那是标准的美国方案。你必须至少在特定的时间内成为响应者。一旦你作为一个响应者且至少16周或更长时间持续响应，你的医生就可以让你按照他们想要的治疗方案进行治疗，只要你继续响应。

　　一旦证实了这种响应，那么患者们将按 3：2 随机分配到奥拉帕尼组与安慰剂组。每个人都问为什么要 3：2？那是因为试验的开发者知道对于那些患有侵袭性疾病的人来说，考虑被随机分配到安慰剂是不会有吸引力的，所以我们试着让数字变得更好一些，以便继续研究药物。我们最终将92名患者随机分配到奥拉帕尼组，62名患者随机分配到安慰剂组。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！

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