地夫可特/去氟可特(DEFLAZACORT)用于治疗DMD患者结果如何?

2020-12-31 作者: 康必行-小喆

  美国FDA在继去年批准Eteplirsen (51外显子跳跃)用于治疗杜氏营养肌不良症(DMD)患者后,今年再次批准地夫可特(商品名Emflaza)用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说,确实是一个接着一个的好消息。

  最近许多家长打电话给我们,询问关于“地夫可特”的问题。甚至正在找国外代购去买药。从价格及疗效等总体因素来看,其实,代购似乎没有太大的必要性,如果国内有药,确实也是一种选择。当然,一切根据您自己情况去选择。

  地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物,并不是新药。只是根据临床治疗研究,新增加了治疗DMD的适应征。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的 。在治疗的第一年,强的松比地夫可特更与体重增加相关,然而,地夫可特可能产生白内障 的风险更大。

  在地夫可特,其实与其它激素一样,同样可以出现许多副作用,例如:脸浮肿,体重增加,食欲增加,上呼吸道感染,咳嗽,日间尿频,多毛症,向心性肥胖,高血糖,等。

  在治疗DMD中,地夫可特推荐的剂量为:0.9mg/kg/天,每天1次。与其它激素一样,长时间使用激素,不能突然停药,突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。

  地夫可特有两种剂型,片剂和混悬液。片剂有以下几种规格包装:每片6mg,100片/瓶。每片18mg,30mg,36mg,均是30片/瓶。混悬液为13ml/瓶,浓度为22.7mg/ml,可加牛奶或除葡萄柚之外的果汁。打开的混悬液,只能保存一月,每一个瓶包装中同时有一个21ml的量杯分药器。所有剂型的药物均需要在可控的室温下保存。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方二维码!点击拓展阅读:地夫可特/去氟可特(DEFLAZACORT)治疗DMD优于强的松吗?

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