维奈托克(VENETOCLAX)组合疗法治疗早期急性髓细胞白血病获批？

　　较为年长的急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia, AML)患者往往因不够健康而无法接受密集的化疗(chemotherapy)，但较为温和的疗法在治疗这类侵袭性血癌方面却并非十分有效。

　　近期美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)加快批准了一项标准药物与名为维奈托克(Venetoclax)的新型药物的组合疗法，用于治疗年龄较大的急性髓细胞白血病患者。这项疗法的批准得益于一项大型跨中心的1期临床试验，其结果显示：上述组合疗法呈现出“具有广阔前景的效能”，且年龄较大的急性髓细胞白血病患者对该疗法的耐受性良好。

　　来自丹娜—法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的肿瘤内科学家Anthony Letai博士(Anthony Letai, MD, PhD)表示：“我认为，对于无法耐受诱导治疗(induction therapy)和程度更强的化疗方案的急性髓细胞白血病患者而言，这项组合疗法有可能成为一项标准疗法。”Letai博士带领了封锁BCL-2通路(BCL-2 pathway)的关键性研究，这也是诸如维奈托克药物(学名：venetoclax,商品名：Venclexta)开发和问世的基础。此外，Letai博士还是一项由业界赞助的1期临床试验报告的联合作者，《血液》期刊(Blood)于近期刊登了该报告的相关结论。

　　美国食品药品监督管理局的批准旨在将维奈托克和阿扎胞苷(azacitidine)、地西他滨(decitabine)或低剂量的阿糖孢苷(low-dose cytarabine)结合，用于治疗：1)75岁及以上新近确诊的急性髓细胞白血病患者;2)因患有并存病(comorbidities)而妨碍密集诱导化疗可能性的患者。

　　急性髓细胞白血病病患者的确诊中间年龄为67岁。医生对被划分为足够健康的患者进行“诱导(induction)”疗法，目的在于缓解疾病，随后则展开“巩固(consolidation)”治疗，辅以附加的化疗或干细胞移植(stem cell transplant)Letai博士表示，倘若上述疗法成功的话，这项两步走的治疗步骤可以治愈上至40%的患者。“但是，仅有极少的一部分患者具备展开上述疗法的资格。”Letai博士进而解释道，这是因为患者的年龄较大，或因他们患有其它的病症，如：心脏病(heart disease)，这会增加他们死亡的风险。

　　因此，医生或用以低甲基化药物(hypomethylating agents)为代表的强度较低的药物(lower-intensity drugs)作为折中方案来治疗这类患者。低甲基化药物有阿扎胞苷(azacitidine)和地西他滨(decitabine)。Letai博士说，这些药物是“相对无毒(relatively nontoxic)却不十分有效的”。他补充道，去甲基化药物只能让约20%的患者进入康复期，且往往需要患者接受数月的治疗方可康复。去甲基化药物的治愈性罕见，因为患者的生存中间值不到一年。

　　为了改善上述情况，这项临床试验将低甲基化药物和维奈托克结合。维奈托克隶属于新型BCL-2靶向抑制剂(BCL-2 inhibitors)，且它是这类靶向药物中的首批药物。BCL-2抑制剂通过攻击BCL-2来摧毁癌细胞，而BCL-2是癌细胞生存和繁殖的“存活蛋白(survival protein)”。Letai博士在丹娜—法伯癌症研究所的实验室是探索BCL-2在癌症中的功能以及如何通过封锁它来杀死癌细胞的带头人。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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