白血病靶向药米哚妥林(MIDOSTAURIN/RYDAPT)治疗疗效如何？

　　Midostaurin米哚妥林是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD,KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。Midostaurin抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。

　　它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放（并诱导凋亡）。2017年4月FDA批准用于治疗FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的新诊断成人的急性髓细胞白血病（AML）和晚期全身性肥大细胞增多症（SM）。

　　在有717名先前未接受过AML治疗的患者参与的随机试验中，接受米哚妥林联合化疗的患者比单独接受化疗的患者活得更长，尽管无法可靠地估计出特定的中位存活率。

　　此外，比单独接受化疗的患者相比（中位数为3个月），接受米哚妥林联合化疗的患者出现某些并发症（治疗后60天内未能达到完全缓解、疾病进展或死亡）所经历的时间更长（中位数为8.2个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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