目前PARP抑制剂是针对BRCA基因突变的有效药物,BRCA是参与DNA修复的一种酶,是损伤DNA修复的一条重要信号通路,一旦发生突变,这条信号通号对DNA的修复就不再起作用。PARP酶是人体内损伤DNA修复的另一条重要信号通号,通过PARP抑制剂对PARP酶的压制,使肿瘤细胞没有DNA损伤的修复途径,最终死亡。并且,PARP抑制剂对健康细胞的DNA修复不造成影响。
目前,对于乳腺癌的治疗,他拉唑帕尼也交出了一份答卷,中位无进展生存期(PFS)8.6个月,客观缓解率62.6%,数据来自一项名为EMBRACA的三期随机临床试验。与试验的另一组化疗组只有5.6个月的PFS及27.2的客观缓解率相比,他拉唑帕尼实现了无进展生存期的显著提升,并将疾病进展风险降低了46%,更有利于患者实现长期的生存要求。
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