白血病患者服用米哚妥林(MIDOSTAURIN/RYDAPT)的效果怎么样？

　　目前随着分子检测技术的广泛应用，急性髓系白血病（AML）中许多有独立预后意义的分子标志被检测出来。FLT3突变是AML中一种常见的基因突变，目前与较差的预后相关，该领域迫切需要新的治疗方案。在过去的25年，AML的临床治疗策略一直保持未变。据估计，在全球范围内有35万白血病患者，其中约25%为AML.三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。

　　米哚妥林（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者。该药是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。

　　2015年的美国血液学年会（ASH）大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林 化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(PDGF)受体细胞。米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

　　一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3 AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

　　结果发现，接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

　　与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(MIDOSTAURIN/RYDAPT)治疗白血病的效果到底如何呢？

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