白血病靶向药米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)的使用说明

       米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药，美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日米哚妥林获得美国FDA批准上市，商品名为米哚妥林.此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

　　急性髓系白血病(acutemyeloidleukemia,AML)是一组造血干细胞异质克隆性疾病，基因突变是除染色体异常之外，肿瘤细胞重要遗传学改变的特征。20%～30%患者存在Fms样的酪氨酸激酶-3(fms-liketyrosinekinase3，FLT3)基因内部串联重复序列(internaltandemduplication,FLT3-ITD)突变，也是AML发生率最高的一种基因改变FLT3-ITD突变后，酪氨酸激酶的活性增高，导致自发激活，促进细胞增殖，与AML的发生、进展存在较密切关系，FLT3-ITD突变对AML的影响体现在长期预后，如：总生存期(overallsurvival,OS)、无病生存期(DFS)、无事件存活期(event-freesurvival,EFS)和更高的累计复发(CRR)的改变。

　　适应症：本品可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等病症。

　　不良反应：

　　米哚妥林加化疗组最常见不良反应（ADRs大于或等于20％）为发热性中性粒细胞减少症，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀斑，肌肉骨骼疼痛，鼻出血，器械相关感染，高血糖和上呼吸道感染。最常见的3/4级不良反应（大于或等于10％）是发热性中性粒细胞减少症，器械相关感染和粘膜炎。

　　注意事项：

　　根据作用机制和动物生殖研究的发现，妊娠期妇女服米哚妥林可能危害胎儿。动物研究表明，米哚妥林有致胚胎-胎仔毒性，包括后期致胚胎-胎仔死亡和降低胎仔出生后体质量，给予低于人用推荐剂量时，出现胎仔发育生长延迟。应忠告妊娠妇女对胎儿有潜在的风险。在米哚妥林治疗开始前7d内，应检验有生殖潜能女性的妊娠状态。忠告在米哚妥林治疗期间和末次剂量后至少4个月，必须使用有效避孕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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