帕拉西替尼/普雷西替尼(pralsetinib)可治疗RET融合阳性甲状腺

2021-04-26 作者: 康必行-小喆

  传统上,已经用多激酶抑制剂,具有适度疗效和临床显着副作用的非选择性疗法对患有RET改变的甲状腺癌患者进行了治疗。FDA批准了(帕拉西替尼),这是每天一次针对RET的疗法,在此方面取得了进展这些患者的标准护理,该试验的研究者,德克萨斯大学MD安德森癌症中心内分泌肿瘤和激素紊乱系教授Mimi Hu博士说。“对于未经治疗和先前接受过治疗的RET改变的甲状腺癌,GAVRETO所显示的安全性和持久性反应令我感到鼓舞。”

  美国食品药品监督管理局(FDA)批准了帕拉西替尼(pralsetinib)用于治疗12岁及以上的需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的成人和儿童,以及治疗RET融合阳性甲状腺需要全身治疗的癌症,对放射性碘敏感。

  帕拉西替尼的推荐剂量为每天一次,在12岁及以上的成人和儿童中口服一次400毫克,特别是在服药前至少两小时和服药后至少一小时不进食。

  在ARROW试验中评估了帕拉西替尼的有效性,该试验包括55名患有RET基因改变的肿瘤患者,这些患者先前曾用Cabometyx(cabozantinib)或Caprelsa(vandetanib)治疗。根据发布,总体响应率(ORR)为60%,其中79%的响应持续了六个月或更长时间。还对29名先前未使用Cabometyx或Caprelsa进行过治疗的患者进行了评估,其ORR为66%,其中84%的反应持续了至少六个月。在9名对放射性碘敏感的患者中,ORR为89%,所有患者的反应持续至少六个月。

  最常见的不良反应发生在至少25%的患者中,包括高血压(高血压),便秘,肌肉骨骼疼痛,疲劳和腹泻。至少2%的患者认为最常见的实验室异常为3或4级(严重或可能危及生命),包括嗜中性粒细胞(一种白细胞),淋巴细胞(用作免疫的白细胞)减少细胞),磷酸盐,血红蛋白(红细胞中的一种蛋白质),钠,钙和血小板(一种防止出血的成分),此外还增加了天冬氨酸转氨酶(一种在人体多个部位发现的酶),碱性磷酸盐(骨骼和肝脏中的一种酶)和丙氨酸氨基转移酶(肝脏和肾脏中的一种酶)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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