从每日25mg剂量组获得的结果显示了明显的临床活性,其中包括血浆类胰蛋白酶、骨髓肥大细胞和KIT D816V等位基因负担的显著下降。阿维普替尼治疗带来了ISM-SAFTSS分数、消化系统症状评分、表皮症状评分和每个单独症状评分的下降。随着时间的推移,每日一次25mg剂量组的患者的症状继续减轻。
《肥大细胞增生症问卷》(MC-QoL,一个专为肥大细胞相关疾病设计的PRO工具)的结果显示avapritinib改善了治疗组患者的生存质量,这些改善也进一步支持治疗组的ISM-SAF评分结果。每日一次25mg剂量组的患者平均MC-QoL得分平均降低了34%,并且在所有四个评估领域(症状,社交生活能力,情绪和皮肤)均得到改善。相比之下,安慰剂对照组较基线的改善则为7%。
阿维普替尼是一款在研的口服精准疗法,可选择性地、有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于激酶活化构象的I型抑制剂。Blueprint Medicines正在针对
阿维普替尼是为了结合和抑制D816V突变的KIT而专门设计和研发的药物。大约95%的SM患者都携带KIT D816V突变基因驱动。临床前研究显示,avapritinib可在亚纳摩尔效价下以最小的脱靶活性强效地抑制KIT D816V突变。研究还表明,对于GIST中常见的KIT和PDGFRA突变,以及导致对现有治疗药物耐药的激活环突变,
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