阿维普替尼/阿泊替尼(avapritinib)治疗SM患者效果怎么样？

　　在PIONEER研究的第一阶段，接受阿维普替尼治疗的患者在第16周症状总分 (TSS)平均降低了30%，且这一根据《惰性SM症状评估表》（ISM-SAF）得到的评分在后续治疗中得到了进一步降低。同时，接受阿维普替尼治疗的患者在肥大细胞负荷和患者自我报告的生存质量两项客观指标上均获得了改善。研究结果显示，阿维普替尼耐受性良好，没有患者因不良事件（AEs）终止治疗。基于第一阶段研究的结果，每日一次（QD）25mg被选为第二阶段研究的推荐使用剂量（RP2D）。

　　SM是一种由KIT D816V突变基因驱动的罕见病，其主要临床表现为肥大细胞的异常增殖和活化。SM患者会出现衰弱的症状和危及生命的并发症。Avapritinib是一款强效、高选择性的 KIT D816V抑制剂。

　　Blueprint Medicines计划在2020年6月份开始PIONEER研究第二阶段的患者筛选，并预计在今年年底前完成第二阶段研究的患者入组。第二阶段研究旨在评估推荐剂量阿维普替尼较安慰剂组的疗效。

　　基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了阿维普替尼、pralsetinib和fisogatinib三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化这三种药物的权利。

　　PIONEER研究第一阶段针对治疗惰性SM的主要结果

　　PIONEER研究的第一阶段旨在通过阿维普替尼的三个剂量（每日一次25mg, 50mg和100mg）与安慰剂的比较，确定第二阶段推荐使用剂量。主要入组要求包括：患有经中心病例评估确认的惰性SM,经最佳治疗后仍然存在的中度至重度症状负担的成人患者。一共有39例患者入组了第一阶段的四个剂量组，其中三个阿维普替尼剂量组各有10例患者入组，9例患者入组了安慰剂对照组。

　　该研究通过ISM-SAF收集了患者自我报告结局（PRO）数据。这个旨在为产品注册提供支持数据的评估表汇总了来自专家、患者以及医学监管部门的建议。所有结果都基于截止于2019年12月27日的数据。

　　入组患者显示了较重的基线症状负担，平均ISM-SAF TSS分数为53, 评分总区间为0至110.其中8例患者（21%）的美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分为2，这表明这些患者已经无法从事任何工作。患者在基线已经接受的最佳维持治疗药物的数量中位数为4种（范围：2-9）。中位血浆类胰蛋白酶水平为每升45微克（正常范围的上限为每升11.4微克）。经对外周血细胞的高敏感度PCR检测，37例患者（95%）被确认携带D816V突变的酪氨酸激酶受体。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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