帕比司他(Farydak/panobinostat)治疗多发性骨髓瘤的疗效如何？

      FDA批准帕比司他联合Velcade（bortezomib,硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用于既往接受至少2种治疗方案（包括Velcade和一种免疫调节（IMiD）药物）治疗失败的MM患者。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，可通过表观遗传学机制及影响蛋白质代谢，抑制骨髓瘤细胞的生长与存活，而健康细胞则不受影响。其主要数据来源于由美国Dana-Farber癌症研究所的Richard⁃son教授等开展的一项多中心、双盲、3期临床试验（PANORAMA1），该研究旨在评估PAN-BTZDex（帕比司他、硼替佐米、地塞米松）及Pbo-BTZDex（安慰剂、硼替佐米、地塞米松）方案治疗复治MM患者的结局。

      研究共入组768名复发难治MM患者，其中387名接受PAN-BTZ-Dex治疗，381名接受Pbo-BTZ-Dex治疗。结果显示，帕比司他组的中位PFS显著优于安慰剂组，并且帕比司他组中取得完全缓解或接近完全缓解的比率显著更高一些，尽管两组之间的总体缓解率无显著差异。之后作者又对PANORAMA1研究进行了亚组分析，分析PANORAMA1试验中治疗前接受过硼替佐米和IMiD亚组患者的结局。纳入的患者包括，此前接受过IMiD485例，接受过硼替佐米联合IMiD193例及接受过两种以上方案（包括硼替佐米和1种IMiD）147例。比较上述3个亚组在PAN-BTZ-Dex组与Pbo-BTZ-Dex组的中位PFS,接受过IMiD亚组分别为12.3月及7.4月，接受过硼替佐米组为10.6月及5.8月，接受过两种以上方案（包括硼替佐米和1种IMiD）为12.5月及4.7月。因此可以看出帕比司他能够显著改善不同亚组患者的PFS.但帕比司他带有黑框警告，提示该药具有严重的腹泻、严重甚至致命的心脏事件、心律失常及心电图（ECG）变化。因此在临床应用中，需要密切关注以上不良反应的发生，及时对症处理。

　　多发性骨髓瘤(multiplemyeloma,MM)是一种浆细胞癌，见于骨髓。多发性骨髓瘤中，一组浆细胞(或骨髓瘤细胞)转化为癌细胞并增生，使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走，有可能累及体内多数骨骼，可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题，累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数，部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症，每年新发病例在美国约为20，000人、全球约为114，000人。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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