欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐有条件批准
2020年4月,美国FDA批准培米替尼,用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。培米替尼是根据总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准,针对该适应症的持续批准,将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。值得一提的是,培米替尼是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物,该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症,培米替尼之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。美国FDA批准及欧盟CHMP的积极审查意见,均基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展,评估了培米替尼的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)2019年大会上公布,数据显示:在携带FGFR2融合或重排的患者(队列A)中,中位随访15个月,
该研究中,不良事件可控,并与培米替尼的作用机制一致。在接受培米替尼治疗的患者,发生在≥20%患者中的最常见不良反应是高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是培米替尼的一个风险。尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病,但在过去30年里发病率一直在上升。对于先前接受过一线化疗或手术后选择有限、复发率高居不下的患者群体而言,拥有一种新的靶向疗法是非常令人鼓舞的。来自FIGHT-202研究的数据表明培米替尼能够为这些患者带来新的希望。
胆管癌(cholangiocarcinoma)是一种罕见的胆管癌症,可根据其解剖学起源进行分类:肝内胆管癌(iCCA)发生于肝内胆管,肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异,在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000.FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中,在10-16%的患者中观察到。成纤维细胞生长因子受体(FGFR)在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成(新生血管的形成)中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
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