依普利酮(PLANEP)治疗DMD患者的临床试验研究结果如何？

　　背景：心肌病是导致DMD患者死亡的一个主要原因，这种心肌的损害甚至在左心室收缩功能出现下降之前就已经出现。本研究主要是想探讨在已经出现心肌损害的DMD患者中，应用基础治疗的前提下，使用依普利酮的疗效。

　　方法：在这个随机、双盲、安慰剂对照的研究当中，来自美国3个临床中心的7岁以及7岁以上的DMD男孩儿参与了该试验。所有的通过增强心脏核磁和射血分数确诊有心肌损害的DMD患者，在应用ACEI或ARB类药物治疗的基础上，还给予口服25mg依普利酮或安慰剂，第1个月内每隔一天口服一次，1个月之后每日口服一次。这个研究的主要结果是在12个月的时候测量左心室圆周应变（Ecc）值的改变，Ecc是评价心肌收缩功能的一个指标。整个过程中，通过连续测定血清学钾和胱抑素C（除肌酐外，另一个评价肾脏功能的指标）来确定其安全性。本临床试验已在临床试验的官网上进行注册，注册号为NCT01521546.

　　结果：在2012年1月26日至2013年7月3日之间，共对188名DMD患者进行了筛查，其中42名DMD患者纳入此次临床试验中。对42人进行随机分配，其中20名患者接受依普利酮治疗，22名患者接受安慰剂治疗，最终，依普利酮组的20名患者和安慰剂组的20名患者完成了0、6个月、12个月的评价。在12个月的时候，依普利酮组比安慰剂组的左心室圆周应变值降低的更少。两组的胱抑素C和血钾浓度都在正常范围。安慰剂组的一个23岁患者死于脂肪栓塞，另一个患者因长期存在的消化功能问题而退出。其他的不良反应也较轻微：有一个患者在给予依普利酮后出现了季节性过敏伴短暂头痛，一个患者在给予安慰剂后出现脸红，另一个患者在给予安慰剂后出现了明显的焦虑。

　　讨论：

　　在DMD患者中，在已有的ACEI或ARB治疗的基础上给予依普利酮治疗，可以减轻左心室收缩功能下降的进展程度。早期应用有效的药物可以降低因心脏原因而死亡的风险，但是联合应用保护心脏的药物治疗在DMD患者存活率方面的影响还有待进一步的研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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