维奈克拉/维奈妥拉(VENETOCLAX)治疗急性髓系白血病的有效性如何？

       由澳洲和美国科学家共同研发的“抗癌神药”维奈克拉（商品名：Venclexta）再传捷报：与阿扎胞苷联用，治疗老年急性髓系白血病的III期临床表现亮眼。该试验数据已经发表在《新英格兰医学杂志（NEJM）》上。结果显示：在既往未接受治疗或者无法耐受标准疗法的新诊断AML患者中，与阿扎胞苷单药治疗相比，维奈克拉与阿扎胞苷联用显著延长了AML患者的总生存期（OS），且死亡风险降低了34%。

　　急性髓系白血病，中老年人的“噩梦”，急性髓系白血病（AML）是最常见的白血病类型之一，其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长，导致造血功能受到干扰，最终发展成癌。AML多发生于65岁以上的中老年人，疾病进展迅速。如果不及时治疗，通常会在数周或数月内死亡，生存率极低。尽管现有的疗法已有了很大进步，但AML患者的5年生存率仍约为28％。而且，目前治疗AML的主要方式是强力诱导化疗。但对于无法接受标准化疗或化疗不耐受的老年患者，主要考虑造血干细胞移植，临床可选择的治疗方案更少，亟需更好的疗法。

　　维奈克拉是全球首个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子（Bcl-2）的口服靶向药，BCL-2是一种抑制细胞凋亡的蛋白。维奈克拉是通过抑制Bcl-2作用，激活内源性线粒体凋亡通路，进而导致癌细胞死亡，减缓疾病进程。在美国，维奈克拉此前就已获得FDA加速批准，联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC），一线治疗75岁以上或因身体原因不能接受强力化疗、新确诊的老年AML患者。2016年，FDA已批准维奈克拉上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

　　临床试验

　　在双盲、安慰剂对照的3期VIALE-A试验中，共纳入了431名未接受过治疗、对标准化疗不耐受的AML患者，旨在评估维奈克拉+阿扎胞苷（n=286）联用与阿扎胞苷+安慰剂（n=145）的疗效和安全性。该项试验中，OS是美国唯一的主要研究终点，而在中国、日本、欧盟等国家，复合完全缓解率（CR+CRi,即完全缓解或完全缓解伴随不完全血液学缓解）是共同的主要终点。目前，该试验结果已在第25届欧洲血液学协会（EHA）网络年会上公布。

　　结果显示：

　　1.维奈克拉联合组患者的中位OS为14.7个月，显著高于对照组的9.6个月，死亡风险降低34%；

　　2.接受维奈克拉+阿扎胞苷治疗的患者中有66.4％达到了CR+CRi,而对照组只有28.3％（p<0.001），复合完全缓解率达到对照组的两倍以上。

　　维奈克拉联合疗法在改善无法耐受强力化疗的AML患者中表现卓越，有望改变AML的治疗方案，为这类棘手的AML患者带来新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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