2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5q SMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。5q SMA是该疾病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。
2019年5月24日FDA批准诺华制药新型基因疗法Onasemnogeneabeparvovec在美国上市,欧美商品名为Zolgensma.2020年05月19日欧盟委员会(EC)有条件批准基因疗法Zolgensma治疗5qSMA.国内还未开始临床试验。
2018年4月18日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)承办了罗氏脊髓性肌萎缩症(SMA)口服新药Evrysdi(Risdiplam)的一期临床试验申请,该药是一种小分子SMN2剪接调节剂。2020年04月23日,CDE正式受理治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物Risdiplam的上市许可申请。Risdiplam如果获得批准,将成为我国首个用于SMA的口服药物。2020年8月7日FDA已经批准Risdiplam上市。
2018年5月,SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》,该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。
2018年7月,国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。
2018年9月,
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