鲁磨西替(LUMOXITI)可单药治疗毛细胞白血病患者吗？

　　毛细胞白血病是一种少见的慢性克隆性B细胞增生性疾病。病理性B细胞的胞质呈明显的凸起，犹如毛状，故命名为毛细胞(HC)。HC主要浸润骨髓及脾脏，临床以脾肿大，循环血细胞减少及周围血和(或)骨髓有大量HC为重要征象。

　　鲁磨西替是一种靶向CD22的重组免疫毒素。免疫毒素综合了抗体能够靶向运送药物的特异性和毒素杀死肿瘤细胞的效力。鲁磨西替将CD22抗体与抗原结合的部分与一种毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴细胞中表达的跨膜蛋白，它在HCL细胞表面的受体密度更高，因此是治疗这一癌症的重要靶点。

　　鲁磨西替在美国和欧盟的批准，均基于关键性III期临床研究（Study 1053）的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了鲁磨西替单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。

　　该研究结果已在2019年美国血液学会（ASH）年会上公布，数据显示，鲁磨西替单药治疗的总缓解率（ORR）为75%，持久的完全缓解率（CR）为36%（29/80），定义为血液学缓解至少维持180天的完全缓解（CR）。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的根除，即MRD阴性状态。此外，病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。

　　FDA的批准是基于一项单臂，开放标签的多中心临床3期试验。总计80名HCL患者接受了鲁磨西替的治疗，他们至少接受过2种全身性疗法的治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法。这一试验的主要终点为持久的完全缓解(CR)，定义为在达到完全缓解后继续维持缓解超过180天。30%参加试验的患者达到持久的CR,总缓解率(包括部分缓解和完全缓解)为75%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁磨西替(LUMOXITI)可用于治疗复发或难治性毛细胞白血病患者

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