RATIFY研究是支持
2017年4月28日,FDA正式批准FLT3抑制剂
FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3,是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体,与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。FLT3基因位于染色体13q12,当其发生突变后,其编码蛋白发生不依赖配体的自身磷酸化,激活PI3K和Ras途径,导致细胞增殖加快,细胞凋亡抑制。
已知与AML相关的FLT3突变形式有2种,内部串联重复(ITD)和酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。国际上FLT3突变的发生率大约为1/3(AML),中国也有报道,报道10.8%(N=608),天津血研所报道23.6%(N=432),总体来说1/4-1/3的AML患者合并FLT3突变。
适用范围
AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌,侵袭性极高,在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者不仅病情进展速度更快,而且复发率更高,预后较差。
在所有AML患者中,只有少数能够成功进行骨髓移植,而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里,白血病在治疗上并没有出现明显进展,因此,对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006130650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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