MF是一种骨髓造血干细胞异常克隆所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤,包括PMF,以及继发于PV和ET的PPV-MF和PET-MF.JAK-STAT通路异常活化是其主要发病机制。MF常见的临床表现为进行性血细胞减少,全身症状(发热、盗汗、体重下降等),肝、脾肿大等,严重影响患者生活质量,缩短寿命,并有向急性白血病转化风险。在
芦可替尼治疗MF
芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,可针对MF发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗MF的目的。两项大型III期临床研究COMFORT-I、COMFORT-II已证实其疗效和安全性。
◆迅速、显著、持久缩小脾脏体积
COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗(BAT)用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。较安慰剂/BAT组相比,
◆迅速、显著、持续降低疾病负荷,改善生活质量
COMFORT-I显示,治疗24周后,
◆延长生存
芦可替尼可以显著延长MF患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰,芦可替尼的优势更加明显,可降低死亡风险65%。此外,有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。
◆持久改善及稳定骨髓纤维化
芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。COMFORT-I 5年结果显示,82%的患者骨髓纤维化程度达到改善(33%)或稳定(49%),达改善的中位持续时间为192周,稳定的中位时间尚未达到。
除COMFORT-I/II外,A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验,其中纳入中国患者63例,结果显示芦可替尼在亚洲人群中同样有效。由于
2017年3月13日,CFDA批准诺华公司研发的JAK1/2抑制剂芦可替尼用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)(亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者,治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
更多药品详情请访问
2024-03-11
2024-03-11
2024-03-11
2024-03-11
2024-03-11
2024-03-11
2018-11-15
2017-10-26
2018-11-14
2018-11-16
2018-11-14
2018-11-15