肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明
去纤苷是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷的寡核苷酸链长度不等,相对分子质量介于15×103-30×103,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85.
一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者,中位年龄16岁(0.1~70岁),其中 sHVOD患者220例。去纤苷治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。
初步结果显示:完全缓解(CR)率为30%,移植后100d总生存(OS)率为50%;sHVOD患者的CR率为26%,移植后100d OS率为45%;非sHVOD患者的CR率为39%,移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187),移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。
去纤苷对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果,在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效,满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。
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