帕纳替尼/普纳替尼(ponatinib)治疗白血病患者的效果如何？

       大约三分之一的慢性粒细胞白血病（CML）患者存活不能超过5年，部分原因是对治疗方案的抵抗增强。武田试图改变这一情况的现状。2020年12月7日），武田在第62届美国血液学会年会（ASH）上公布了帕纳替尼在2期临床研究Optic中的一组长期分析结果。数据显示，之前已经使用过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂的CML患者接受帕纳替尼治疗，超过50%的患者在开始服用45 mg/天剂量的药物后仍然活着，并且在治疗5年后病情没有恶化。该研究还显示，在两年标记后，同一组中93%的患者仍然活着，81%的患者没有看到癌症的进展。

　　该研究结果来自于2期试验Optic的子集分析，数据强调了第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）帕纳替尼用于第二代TKIs治疗失败、无论是否有突变、耐药的慢性期CML（CP-CML）患者治疗的受益风险改善。此外，还包括了第二代TKIs治疗后患者群体的评估。虽然CML通常是可以控制的，但那些在先前第二代TKI治疗中经历过治疗失败的患者，尤其是那些对治疗产生耐药性的患者，长期预后较差。这突出表明，对于CML患者的护理仍然存在差距。

　　武田希望药物监管机构能够发现这些数据的亮点。Warren表示：“该公司已经向美国食品和药物管理局提交了一份新药上市的补充申请，并获得了优先审查权。最新公布的这些数据将作为基础有助于我们提交审批申请书。”

　　Ponatinib是Ariad Pharmaceuticals开发的一种口服药物，2017年武田花费52亿美元收购Ariad获得了这种药物。某些形式的CML具有T315I突变，对目前的治疗方法如伊马替尼有抵药性。Ponatinib是一种多靶点TKI,主要靶标为BCR-ABL（一种异常的酪氨酸激酶），是CML和费城染色体阳性（Ph +）急性淋巴细胞白血病（ALL）的标志。Ponatinib被设计为有效对抗这些类型的肿瘤，目前已获批用于治疗CML和Ph + ALL患者。

　　该药物于2012年12月在美国首先获批上市，但由于存在“危及生命的血栓和严重血管狭窄的危险”，于2013年10月31日暂停销售。2013年12月20日，停售被部分解除，并向ponatinib发出了修订的处方信息，新的“黑匣子警告”和“风险评估和缓解策略”，以更好地评估使用该药物的风险和益处。如果武田能通过该药补充申请的审批，将继续扩大帕纳替尼在CML中的应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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