鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗白血病的安全性和疗效性如何？

　　我国白血病发病率约为2.76/10万。在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病居第6位（男）和第8位（女）；儿童及35岁以下成人中，则居第1位。我国AL比CL多见（约5.5：1），其中AML最多（1.62/10万），其次为ALL（0.69/10万），CML（0.36/10万），CLL少见（0.05/10万）。男性发病率略高于女性（1.81：1）。成人AL中以AML多见。儿童以ALL多见。CML随年龄增长而发病率逐渐升高。CLL在50岁以后发病才明显增多。

　　我国白血病发病率与亚洲其他国家相近，低于欧美国家。尤其是CLL不足白血病的5％，而在欧美国家则占25％～30％。在慢性中性粒细胞白血病中，集落刺激因子3受体（CSF3R）—T618I是一种复发激活突变，在不典型慢性髓系白血病中程度较小，且导致组成性JAK-STAT信号转导。

　　我们的评估对象是，在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中，不管CSF3R突变状态如何，JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性。

　　方法

　　针对接受鲁索替尼治疗的44例患者（21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病），我们进行了一项II期研究。

　　主要终点是在6个连续28天周期结束时，先入组的25例患者的血液学总反应率。

　　我们将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者，以更好地评估二级终点：包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。

　　结果

　　先入组的25例患者的血液学总反应率为32％（部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例]）。

　　有反应的患者为35％（部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例，不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]），具有致癌性CSF3R突变的患者为50％。

　　与部分缓解组和无反应组相比，6个周期后，完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。

　　最常见的死亡原因是疾病进展。分别在34％和14％的患者中观察到≥3级贫血和血小板减少症。没有观察到与鲁索替尼相关的严重不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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