米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)可治疗携带FLT3突变的AML患者？

　　白血病（leukemia）是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，因白血病细胞自我更新增强、增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中，白血病细胞大量增生累积，使正常造血受抑制并浸润其他器官和组织。

　　根据白血病细胞的成熟程度和自然病程，将白血病分为急性和慢性两大类。急性白血病（AL）的细胞分化停滞在较早阶段，多为原始细胞及早期幼稚细胞，病情发展迅速，自然病程仅几个月。慢性白血病（CL）的细胞分化停滞在较晚的阶段，多为较成熟幼稚细胞和成熟细胞，病情发展缓慢，自然病程为数年。

　　其次，根据主要受累的细胞系列可将AL分为急性淋巴细胞白血病（简称急淋白血病或急淋，acute lymphoblastic leukemia,ALL）和急性髓细胞白血病（简称急粒白血病或急粒，acute myeloid leukemia,AML）。CL则分为慢性髓细胞白血病（简称慢粒白血病或慢粒，chronic myeloid leukemia,CML），慢性淋巴细胞白血病（简称慢淋白血病或慢淋，chronic lymphoblastic leukemia,CLL）及少见类型的白血病如：毛细胞白血病（hairy cell leukemia,HCL）、幼淋巴细胞白血病（prolymphocyte leukemia,PLL）等。

　　米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

　　美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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