普纳替尼(ponatinib)靶向治疗急性淋巴细胞性白血病效果好吗？

　　确诊慢粒白血病，对病人来说可谓是“不幸中的万幸”，因为慢粒患者多伴有融合基因阳性，而针对这种基因的靶向药物在临床上已经成功运用多年。目前，治疗慢粒白血病的靶向药主要包括一代药伊马替尼，二代药达沙替尼和尼洛替尼，以及三代药普纳替尼等。通过口服这些药物，慢粒病人的生存期得到延长，甚至可达数十年、二十年乃至更久，生活质量也有了明显改善。

　　相对于骨髓移植治疗，靶向药让患者受益更大。因为靶向药不仅口服给药简单方便，病人治疗过程中承受的痛苦也大大减少，与此相对，骨髓移植不仅费用昂贵，风险也很高，移植成功率，术后复发，长期的排异反应等等，都可能让患者前功尽弃。

　　PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一，这些发现为医生提供了有关ponatinib的临床获益和安全性的最新信息，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示。最终的PACE结果表明，ponatinib为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。

　　在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

　　关键II期PACE试验评估普纳替尼的起效剂量为45mg每日一次的功效和安全性。然而，对PACE数据的后期分析表明，动脉血栓事件（AOE）可能与剂量有关，预计每日剂量强度减少15mg,可使AOE风险降低约33％。研究人员于2013年10月实施了剂量减量，以降低包括AOE在内的血栓事件风险。

　　2012年12月普纳替尼 Ponatinib（Iclusig）获准用于对既往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞性白血病(CML)，以及对既往TKI治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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