鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗骨髓纤维化症的效果怎么样？

       鲁索替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂，2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准该药用于治疗骨髓纤维化。鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻骨髓纤维化症（MF）患者的脾大症状，改善MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。

　　骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。

　　相关临床试验显示，鲁索替尼（jakavi）是一类非常安全有效的治疗原发性骨髓纤维化（PMF）的药物。鲁索替尼治疗骨髓纤维化，97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩，且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，应用鲁索替尼可降低约56%的死亡风险。

　　鲁索替尼每天剂量：对血小板计数大于200/μL患者，鲁索替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药，而对血小板计数在100/μL和200/μL之间的患者，15 mg每天2次。根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg.如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。

　　对中度(CrCl 30-59 mL/min)或严重肾受损(CrCl 15-29 mL/min)和血小板计数在100/μL和150/μL之间的患者，鲁索替尼开始剂量减低至10 mg每天2次。终末肾病(CrCl 小于15 mL/min)不需要透析患者中和有中度或严重肾受损和血小板计数小于100/μL患者避免使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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