普纳替尼/帕纳替尼(ponatinib)治疗白血病患者的临床效果如何？

       普纳替尼Ponatinib是阿瑞雅德实验的第三代酪氨酸激酶抑制剂，经过一期和二期临床试验，在2012年12月14日被美国食品药品管理局特许审批上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。

　　在PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，而56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。PACE试验的注册于2011年10月完成，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中最终的PACE结果表明，普纳替尼为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。

　　慢性期患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。普纳替尼是种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，普纳替尼已成为重要的临床选择。

　　普纳替尼Ponatinib的用量每天一次，每次口服45mg（一粒），有或无食物均可。68%的患者在第二阶段的试验中将剂量调整为30mg或15mg.如果在90天内，患者没有达到MCyR,如患者持续受益，普纳替尼治疗均持续至疾病进展或患者不再耐受。患者需要注意的是普纳替尼会引起致命性血凝块和严重血管狭窄的风险，高血压患者应控制其血压，如果出现血凝块阻塞动脉或静脉的体征，请立即停止使用普纳替尼，对血液学和非血液学毒性调整剂量或中断普纳替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕纳替尼/普纳替尼(PONATINIB)一线治疗白血病的临床研究数据

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