厄达替尼(Balversa/erdafitinib)可以用于治疗晚期尿路上皮癌？

       尿路上皮癌（urothelial carcinoma, UC) 是泌尿生殖系统最常见的恶性肿瘤之一，来源于包括肾盂、输尿管、膀胱和尿道在内的所有泌尿道移行上皮，其中膀胱尿路上皮肿瘤最为常见。膀胱尿路上皮癌（bladder urothelial carcinoma, BUC）是膀胱恶性肿瘤中最常见的病理类型，占90%以上。其发病率居全球恶性肿瘤的第10位。

　　近些年，随着针对膀胱肿瘤分子和细胞水平发病机制研究的深入，越来越多的治疗分子靶点被发现，主要包括抗血管生成药物、成纤维细胞生长因子受体抑制剂、人类表皮生长因子家族受体抑制剂以及MET信号通路抑制剂等，其中FGFR3的突变频率在膀胱癌中最高，被认为是最有前景的分子预测标志物之一。2019年4月获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市的厄达替尼（FGFR的选择性酪氨酸激酶抑制剂），适用于治疗有FGFR3或FGFR2基因突变的含铂化疗期间或之后进展的局部晚期或转移性膀胱癌患者，成为首款针对转移性尿路上皮癌的靶向疗法，来自Ⅱ期BLC2001研究的结果显示，厄达替尼用于至少一线化疗失败后的晚期尿路上皮癌患者，客观缓解率（ORR）达40%，中位反应持续时间（DoR）为5.6个月。

　　在既往接受CPI治疗的21例患者中ORR高达59%。中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月，中位总生存期（mOS）为11.3个月。OS亚组分析结果显示：UTUCvs下尿路：13.8个月vs10.3个月，未接受过治疗vs接受过治疗：20.8个月vs10.6个月。值得注意的是，FGFR3高表达的膀胱尿路上皮癌多为lumina I型，往往低表达PD-L1蛋白，对免疫治疗的应答率仅为5%左右。因此，厄达替尼的出现给晚期膀胱尿路上皮癌的治疗提供了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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