重型再生障碍性贫血(SAA)是一组由以细胞毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血骨髓微环境损伤及造血干(祖)细胞凋亡引起的造血功能衰竭性疾病,表现为骨髓增生程度减低或重度减低、全血细胞减少。SAA起病急、进展快、病情重且致死率高,需快速并稳定地恢复患者造血功能。受体激动剂血小板生成素(TPO)是重要的造血功能调节因子,TPO受体c-MPL表达于巨核细胞和造血干细胞表面。
研究人员等使用
结果显示,3个组6个月完全反应率(CR)分别为33%、26%和58%,6个月总体反应率(OR)分别为80%、87%和94%,与既往IST治疗(6个月CR为10%,OR为66%)相比,3组的CR和OR均明显增加。所有患者6个月OR为87%,2年OS达97%。3个月或6个月骨髓流式细胞检测显示86% 的患者骨髓细胞数明显增加,3个月CD34+细胞数较基线增加3倍,造血干细胞及多能祖细胞数与正常人相近;复发率及克隆性造血的发生率无明显增加。由此可见,
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